Acceso a medicamentos: incentivos para la investigación, desarrollo, registro y comercialización de medicamentos para enfermedades poco frecuentes o serias en la Argentina

Abstract

Introducción: Existen en Argentina Enfermedades Poco Frecuentes (EPF) y enfermedades frecuentes y graves denominadas Enfermedades Serias (ES) para las que no existen tratamientos adecuados. Los costos para poner el medicamento a disposición del paciente no se recuperan económicamente (orfandad), por lo cual la investigación, desarrollo y producción no tiene lugar a menos que se incentive su desarrollo. Objetivos: Definir el marco de interés para el desarrollo, investigación, registro y elaboración de medicamentos destinados al diagnóstico y/o tratamiento de EPF y ES. Establecer como otros países avanzaron en una política pública específica y cuál ha sido la contribución de las asociaciones de pacientes. Conocer la posición de los diferentes actores del sector. Analizar si es posible el nuclear de manera física y/o virtual a los enfermos. Establecer líneas de acción. Métodos: Evaluación cualitativa, descriptiva y exploratoria. Las variables (incentivos) se categorizaron como: económicas (IE), créditos fiscales, ayudas de investigación; regulatorias (IR), simplificación del proceso de registro y autorización; operativas (IO), destinadas al paciente y su entorno inmediato –nucleamiento físico y/o virtual de los pacientes en centros especializados en patologías específicas, generación de plataformas virtuales de información y entrenamiento en el uso de estos medicamentos– y destinadas al equipo de salud y centros de salud –implementación de plataformas virtuales de información y capacitación, generación de guías/ protocolos de tratamiento y seguimiento; comerciales (IC), exclusividad en el mercado por un período de tiempo, compras públicas y registro simultaneo en países del MERCOSUR. Población: Entrevistas con referentes y actores claves. Resultados: La totalidad de los entrevistados entiende necesario el crédito fiscal como incentivo económico (IE); los pertenecientes a empresas farmacéuticas suma la simplificación del proceso de registro y autorización (IR); muchos agregan el registro simultáneo en países del MERCOSUR aunque hay quien lo define insuficiente y propone extender a países de América Latina y el Caribe (IC). Ocho de los 11 entrevistados suma como relevantes las ayudas de investigación (IE); compras públicas (IC) y la exclusividad en el mercado por un período de tiempo (IC) y consideran necesarias las variables operativas enunciadas (IO). El 91% manifiesta que la legislación es insuficiente o está sin reglamentar y la mayoría afirma que es importante el empoderamiento de los pacientes para el avance de las políticas públicas en cuanto a EPF y ES. Conclusiones: En el marco de una política pública para EPF y ES se hace necesario trabajar en el consenso con todos los actores y sectores. La reglamentación de leyes, la disposición de nuevas normas; la generación de incentivos económicos, regulatorios y comerciales; la realización de un relevamiento epidemiológico y la generación de un listado de medicamentos huérfanos para la Argentina; la implementación de las estrategias operativas tales como las plataformas, los centros y las redes de referencia, la generación de guías y protocolos específicos, el desarrollo de las tecnologías de la comunicación; la inclusión y participación de pacientes y sus asociaciones; la profundización en la formación de grado y de posgrado el personal del equipo de salud, son todos instrumentos a utilizar para el desarrollo de una política pública en ese sentido. Argentina se debería sumar, integrar y participar activamente en las actividades que realizan países con una política bien definida sobre enfermedades huérfanas y compartir y aportar su propia información. Las EPF y ES son en sí un problema global que requieren de un abordaje global y colaborativo.